美國(guó)呼吸與重癥醫(yī)學(xué)雜志發(fā)表了INJOURNEYTM試驗(yàn)的結(jié)果，本試驗(yàn)旨在研究尼達(dá)尼布聯(lián)合吡非尼酮治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者的情況1。IPF的預(yù)后極差，有50%的患者在確診后3年內(nèi)死亡。尼達(dá)尼布是已證明可減緩IPF患者疾病進(jìn)展的兩種抗纖維化藥物之一。

INJOURNEYTM是一項(xiàng)12周、開放性、隨機(jī)化試驗(yàn)，目的是在IPF患者中評(píng)價(jià)與單用尼達(dá)尼布相比，尼達(dá)尼布基礎(chǔ)上加用吡非尼酮的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)1。評(píng)價(jià)IPF試驗(yàn)公認(rèn)的有效性終點(diǎn)-用力肺活量改變（FVC），作為本試驗(yàn)探索性研究終點(diǎn)。

雖然IPF進(jìn)展較為緩慢，但大多數(shù)患者盡管已使用有效治療，病情仍繼續(xù)進(jìn)展。與其他慢性疾病一樣，肺疾病專家認(rèn)為聯(lián)合治療是能進(jìn)一步改善治療結(jié)果且具有吸引力的策略?？茖W(xué)界已就兩種現(xiàn)有藥物合用是否可安全用于IPF患者提出了疑問2。而INJOURNEYTM試驗(yàn)剛好為這些問題提供了答案，這是勃林格殷格翰承諾致力于解決這一需求的一部分。數(shù)據(jù)顯示，尼達(dá)尼布基礎(chǔ)上加用吡非尼酮治療IPF患者的安全性和耐受性特征與各藥單用的已知特征一致1。

Carlo Vancheri教授（意大利卡塔尼亞大學(xué)呼吸科教授、罕見肺疾病區(qū)域轉(zhuǎn)診中心和實(shí)驗(yàn)性呼吸醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室主任）說道，“當(dāng)考慮為每個(gè)IPF患者的治療選用正確的藥物時(shí)，安全性永遠(yuǎn)被放在第一位。INJOURNEYTM的結(jié)果有助于解答尼達(dá)尼布作為基礎(chǔ)治療添加吡非尼酮治療IPF的安全性、耐受性和可能相互作用方面的問題。此外，試驗(yàn)結(jié)果令人放心，并支持對(duì)尼達(dá)尼布聯(lián)合給藥方案治療IPF開展進(jìn)一步研究。”

INJOURNEYTM的結(jié)果

INJOURNEYTM的主要終點(diǎn)是從基線至隨機(jī)治療第12周期間發(fā)生治療中胃腸道（GI）不良事件（AE）的患者百分比1。結(jié)果顯示，尼達(dá)尼布聯(lián)用吡非尼酮在大多數(shù)患者的安全性和耐受性特征可控1。腹瀉、惡心和嘔吐是最常見的不良事件，且與單個(gè)藥物的已知安全性一致，加用吡非尼酮組的發(fā)生率略高1。聯(lián)合治療組沒有觀察到新的安全性信號(hào)，兩個(gè)治療組的嚴(yán)重不良事件均為不常見。

研究結(jié)果還表明，與單用尼達(dá)尼布相比，在尼達(dá)尼布基礎(chǔ)上加用吡非尼酮治療患者的FVC下降可能更緩慢，提示聯(lián)合治療有潛在獲益1。但是，需要開展進(jìn)一步的研究來充分評(píng)價(jià)聯(lián)合治療的療效。

勃林格殷格翰高級(jí)副總裁和呼吸治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Ivan Blanarik說，“我們致力于特發(fā)性肺纖維化的研究，這是一種進(jìn)行性、致命性疾病?；谀徇_(dá)尼布對(duì)減緩疾病進(jìn)展的長(zhǎng)期影響，以及其降低IPF急性加重風(fēng)險(xiǎn)的作用，其已成為治療IPF的首選治療方法。這些新數(shù)據(jù)為進(jìn)一步研究尼達(dá)尼布作為基礎(chǔ)治療的聯(lián)合給藥方案提供了依據(jù)。”

勃林格殷格翰恪守承諾、專注開展科學(xué)研究，以改善患有嚴(yán)重呼吸疾病的患者狀況為目標(biāo)。我們的愿景是將進(jìn)行性肺纖維化疾?。ㄈ鏘PF）從致死性疾病轉(zhuǎn)變?yōu)槁?、可治療的疾病，并通過我們的研究、不斷補(bǔ)充新知識(shí)，幫助革新患者的治療。

作為我們承諾的一部分，勃林格殷格翰目前正在招募患者參加兩項(xiàng)進(jìn)一步的臨床試驗(yàn)-SENSCISTM和PF-ILD*，探索尼達(dá)尼布對(duì)于除IPF以外更廣泛的進(jìn)展性肺纖維化疾病的潛在獲益。SENSCISTM研究（尼達(dá)尼布治療系統(tǒng)性硬化癥的安全性和有效性）是迄今為止治療伴有間質(zhì)性肺疾病的系統(tǒng)性硬化癥（也稱為硬皮?。┗颊叩淖畲笮驮囼?yàn)（SSc-ILD）4。PF-ILD（進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺疾?。┰囼?yàn)是基于正向的真實(shí)世界IPF治療經(jīng)驗(yàn)，旨在確定尼達(dá)尼布是否能有效治療患有其他進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺疾病的患者5。這是ILD領(lǐng)域的第一項(xiàng)試驗(yàn)，是根據(jù)疾病病理生理學(xué)和臨床表現(xiàn)的共性而非特定診斷對(duì)患者進(jìn)行分組的試驗(yàn)。

在中國(guó)，尼達(dá)尼布用于治療特發(fā)性肺纖維化適應(yīng)癥，已進(jìn)入新藥優(yōu)先評(píng)審名單。